La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización del primer tratamiento de terapia génica para la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Se trata de Casgevy, un innovador tratamiento basado en la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9.
La EMA emitió una opinión positiva sobre los beneficios de Casgevy y ahora se espera la aprobación por parte de la Comisión Europea. Si se aprueba, Casgevy se convertiría en el primer tratamiento disponible en Europa para contrarrestar los efectos de estos dos trastornos genéticos.
Este tratamiento está destinado a pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones y anemia falciforme grave mayores de 12 años. Casgevy podría liberar a estos pacientes de la necesidad de transfusiones frecuentes y de las dolorosas crisis vasooclusivas asociadas a estas enfermedades.
La anemia de células falciformes y la beta talasemia son enfermedades raras hereditarias que afectan la producción o función de la hemoglobina. Casgevy se basa en la movilización de células de la médula ósea del propio paciente y utiliza la tecnología CRISPR para editar células madre sanguíneas.
La recomendación de la EMA se basó en los resultados de dos ensayos clínicos en curso, en los que la mayoría de los pacientes experimentaron mejoras significativas tras recibir el tratamiento. Sin embargo, se deben tener en cuenta los efectos secundarios más comunes, que incluyen bajos recuentos de glóbulos blancos, niveles bajos de plaquetas, enfermedad hepática, náuseas, vómitos, dolor de cabeza y llagas en la boca.
Una vez recibida la aprobación de la Comisión Europea, Casgevy se convertiría en una solución prometedora para los pacientes con anemia de células falciformes y beta talasemia, ofreciéndoles la posibilidad de mejorar su calidad de vida y reducir la dependencia de transfusiones y los síntomas dolorosos asociados a estas enfermedades.
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